本报讯  4月17日，我校生命科学与医学部薛天研究组与中科院神经科学研究所仇子龙研究组合作，结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术，首次通过同源重组修复方法在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复，让视网膜色素变性小鼠重获部分视觉功能，成果在线发表于国际权威学术期刊《科学·进展》。

视网膜色素变性作为一种常见的遗传性眼科疾病，其表征为患者视网膜内感光细胞逐渐退化。在出生后伴随着严重的夜盲，视觉区域逐渐减小直至彻底失明。至今尚无治疗视网膜色素变性的有效治疗手段。

为了解决上述问题，薛天教授研究组同仇子龙研究员研究组合作，在CRISPR/Cas9基础上，创新性引入MS2-RecA复合蛋白系统。通过这一方法，成功地实现了TRED矫正非分裂期感光细胞的基因突变，在基因水平、cDNA水平和蛋白水平上，修复了视网膜内视杆细胞的视网膜色素变性突变，遏制部分视杆和视锥细胞的退化，修复视网膜色素变性小鼠的部分视觉感光能力。

上述实验显示新型TRED基因编辑方法有效的实现了出生后非分裂细胞的同源重组基因矫正和相关器官功能修复，由于能够解决非分裂细胞内难以进行同源重组修复的限制，TRED有可能广泛应用于多种人类遗传疾病的在体治疗。

我校博士生才源、姚艺川和中科院神经所程田林为该文章的共同第一作者，薛天教授、章梅副研究员和神经所仇子龙研究员为共同通讯作者。

             （生命科学与医学部）